TECHNOLOGIES CLÉS 2010 (novembre 2006)

Technologies du vivant - santé - agroalimentaire

47. Thérapie génique

Description

La thérapie génique consiste à introduire dans une cellule cible un gène d'intérêt thérapeutique pour qu'il produise une protéine manquante (cellule déficiente) ou un signal qui conduira à la mort cellulaire (cellule infectée ou cancéreuse).

La thérapie génique repose sur :

• un gène-médicament ;
• un vecteur pour le transporter ;
• une cellule cible où le gène puisse s'exprimer.

Les maladies concernées par la thérapie génique sont extrêmement nombreuses et variées : cancers, maladies cardiovasculaires, maladies infectieuses, maladies génétiques, maladies auto-immunes ...

Aujourd'hui, une meilleure connaissance des voies d'insertion des vecteurs et de la localisation dans le génome du gène pathologique sont indispensables au développement de cette méthode. Les systèmes de transferts de gènes doivent être sûrs, efficaces, capables d'exercer leur fonction dans des cellules qui ne se divisent pas et assurer la stabilité de l'expression du gène thérapeutique.

Enjeux, Impact

La thérapie génique est susceptible de répondre à un enjeu essentiel de santé publique, par exemple développer de nouveaux traitements médicaux (le spectre des maladies concernées par la thérapie génique est très large), et plus précisément trouver des solutions pour certaines maladies pour lesquelles aucun autre type de traitement n'a pu être mis au point.

Il convient de noter que les enjeux éthiques relatifs à cette technologie sont très importants. Le risque d'eugénisme lié à la pratique de la thérapie génique est grand. Le CCNE (Comité consultatif national d'éthique) a demandé l'exclusion de la thérapie génique germinale (la thérapie génique germinale est la modification du capital génétique des cellules reproductives, ovocytes et spermatozoïdes et leurs précurseurs, ce qui aurait pour conséquences une modification du génome de tout l'individu). Par ailleurs, le CCNE a émis plusieurs avis demandant la prudence quant à l'utilisation et à la « médiatisation » de la thérapie génique. La thérapie génique n'est pas la solution miracle, et la déception provoquée par les premiers échecs peut être encore plus grande que l'espoir soulevé, notamment auprès des malades et de leurs familles.

L'horizon temporel prévisible de l'impact (mise au point de nouveaux traitements médicaux) est de 5 - 10 ans.

Marché

Le marché de la thérapie génique est celui de la santé, et les domaines d'application d'une telle technique sont très variés : diabète, maladie de Parkinson, myopathie de Duchenne, hémophilie A, mucoviscidose, maladies cardiovasculaires, maladies infectieuses (Sida, hépatite B, paludisme ...), cancers ...

En 2005, 425 essais cliniques sont en cours dans le monde : 66 % concernent le traitement de cancers, 9 % des maladies héréditaires monogéniques, 8 % des maladies cardio-vasculaires et près de 7 % des maladies infectieuses. Seuls 18 de ces 425 essais cliniques sont en phase III. La grande majorité est en phase I (63 %), ce qui traduit la nature émergente de cette technologie. (Pour en savoir plus www.wiley.co.uk/genmed/clinical).

Le marché mondial des produits issus de la thérapie génique a été évalué à 5,73 Md$ pour 2011.

Acteurs

Disciplines scientifiques : biochimie, biologie moléculaire, biologie cellulaire, biologie des organismes, sciences médicales et alimentation, neurosciences, médecine et odontologie.

Compétences technologiques : ingénierie médicale, biotechnologies

Pôles de compétitivité : Biothérapies (Pays de la Loire), Méditech Santé (Île-de-France).

Liens avec (technologies) : thérapie cellulaire, vectorisation.

Principaux acteurs français

Centres de compétences : Inserm, Généthon, UTCG (Nantes).

Industriels : Cayla, Cellectis, Genopoïtic, In-CellL-Art, Sanofi-Aventis, Transgéne.

Exemples d'acteurs dans le monde : Avigen (États-Unis), Cell Genesys (États-Unis), Introgen Therapeutics (États-Unis), Genvec (États-Unis), Vical (États-Unis).

Commentaires

L'environnement français est particulièrement bon dans ce domaine, tant au niveau académique qu'au niveau industriel. En 2000, les premiers essais ont été réalisés en France, à l'hôpital Necker, sur les « bébés-bulles » par l'équipe du professeur Alain Fisher. Ces essais ont depuis été interrompus après l'annonce d'un premier cas de leucémie chez un des dix patients traités. Au niveau industriel, l'entreprise Transgène mène actuellement plusieurs essais cliniques (1 en phase I, 3 en phases II, 1 en phase III). Sur les 425 essais cliniques en cours dans le monde, 18 sont réalisés en France.

© Ministère de l'Économie, des Finances et de l'Industrie,
Direction Générale des Entreprises, 12/2006